ATP酶靶向化合物库

ATPases Targeted Library

ATP酶（ATPases）是一类高度多样化的酶，它们通过水解三磷酸腺苷（ATP）来驱动细胞内多项至关重要的生命活动，包括离子转运、蛋白质折叠以及肌肉收缩等。这些酶在维持细胞稳态和生理功能方面发挥着核心作用。
然而，ATP酶功能失调与多种严重疾病密切相关，例如囊性纤维化、神经退行性疾病（如阿尔茨海默病、帕金森病）以及癌症等。目前，针对ATP酶的治疗手段仍然有限，且常面临特异性差、脱靶效应明显等问题，限制了其临床应用。
ATP酶具有复杂的结构与动态变化特性，这不仅为药物研发带来了挑战，同时也为开发创新疗法提供了机遇。例如，通过靶向细菌中的ATP酶，可以开发新型抗菌剂以应对日益严重的抗生素耐药性问题；而抑制肿瘤细胞中促进其生长的ATP酶，则有望为癌症治疗提供新的策略。
鉴于ATP酶几乎参与细胞能量代谢的方方面面，扩大针对这些分子机器的药物种类，有望为多种疾病带来变革性的治疗手段，从而显著改善全球患者的健康状况。
ATP酶靶向化合物库（ATPMARK）包含一系列可能对ATP酶具有潜在活性的化合物。这些化合物是根据其与多种ATP酶已知效应分子的相似性筛选而来的。该化合物库旨在为药物发现项目提供潜在的起始点，或用于扩展现有的药物研发工作。
该库在设计上注重最大化结构多样性，并排除了存在问题的化合物（如具有不良理化性质或毒性的结构）。该库共包含 3,662 个化合物，且所有化合物均符合类药五规则（Rule of Five，RO5），即具有良好的类药性质，适合进一步药物研发。