药物靶点是指药物与机体内生物大分子的直接结合部位,主要包括受体、酶、离子通道、转运体、核酸等生物大分子。药物作用靶点的鉴定不仅可以建立药物活性与细胞表型或位点生物学功能之间的联系,阐明药物的作用机理,还可以发现药物的脱靶效应和耐药机制,发现治疗药物的新靶点,并在药物发现的早期阶段预测潜在的副作用和毒性,从而降低药物研发失败的风险。