GABA受体靶向库

GABA Receptors Targeted Library

γ-氨基丁酸（GABA）受体作为中枢神经系统最主要的抑制性神经递质系统，在调控神经元兴奋性及维持兴奋-抑制平衡中发挥着关键作用。其功能异常与癫痫、焦虑症、失眠症和精神分裂症等多种神经精神疾病密切相关。尽管苯二氮䓬类药物及其他GABA能药物已临床应用数十年，但其存在的耐受性、依赖性及镇静、认知障碍等副作用，凸显了对更安全、更具靶向性治疗方案的迫切需求。此外，GABA受体亚型的高度多样性为精准医疗提供了全新可能——针对特定亚型的药物有望在避免现有广谱药物副作用的同时实现精准治疗。最新研究还发现GABA受体异常与神经发育障碍及慢性疼痛相关，进一步拓展了其治疗应用前景。开发能选择性靶向特定受体亚型或采用创新作用机制的新型调节剂，不仅有望为数百万患者带来革命性治疗方案，更能显著降低治疗风险。
GABA受体靶向库（GABAMARK）包含一系列对GABA受体具有潜在调节活性的化合物。这些化合物是基于与已知GABA蛋白效应分子的结构相似性筛选而来。该库旨在为药物发现项目提供潜在的起始点或用于扩展现有研究。其设计在最大化结构多样性的同时，排除了存在潜在问题的化合物。该库共收录7,362个化合物，所有化合物均符合Lipinski五规则（RO5）。