靶向RNA大环化合物库

RNA是一类新兴的治疗靶点，需要寻找和开发有效的小分子药物。与现有的蛋白靶向模式相比，RNA相关的化学物质被认为具有一定的差异，这一研究领域需要整合新思想、设计概念和新分子的生产方法。对RNA和蛋白质的结合位点和配体的比较分析表明，RNA口袋通常较浅，极性更强，并且通常采用具有细长“棒状”分子形状的配体。将已知的RNA识别药效团结合到新的RNA结合分子的设计中是有益的，因为这增加了寻找新的RNA靶向命中的成功率。除了有希望的目标识别特征之外，RNA结合分子还应表现出合理的细胞内生物利用度。越来越多的科学记录表明，适当功能化的大环骨架可以产生具有良好细胞渗透性的高效配体分子。这些因素使大环成为设计新型RNA靶向分子的有希望的骨架。由于大环分子往往比传统的筛选分子大，因此仔细评估和控制其理化性质至关重要。我们所有的大环都经过了水和DMSO溶解性的测试，截止值分别为10mM的DMSO和50µM的PBS（pH 7.4）；PAMPA渗透性也已经针对一组具有代表性的大环进行了测试。

• 可选用DMSO耐受的96/384孔板或2D 条形码编码管；
• 干粉蓝冰运输，DMSO溶液干冰运输；
• 排布：96孔板：1st & 12th 空白对照，384孔板：1st & 2nd & 23th & 24th空白对照。