Name: TCL065
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HIT ID:HIT219619516
Cas No:1872269-57-2
常用名:TCL065
IUPAC:3-{[5-(dimethylamino)pentanoyl]oxy}-2,2-bis({[(3-pentyloctanoyl)oxy]methyl})propyl 3-pentyloctanoate
IUPAC:3-{[5-(dimethylamino)pentanoyl]oxy}-2,2-bis({[(3-pentyloctanoyl)oxy]methyl})propyl 3-pentyloctanoate
InChI key:InChIKey=IRCNKFFTLQSCTC-UHFFFAOYSA-N

分子式:C51H97NO8
分子量:852.336
氢键供体数 (HBD):
氢键受体数 (HBA):
LogP:
SMILES:CCCCCC(CCCCC)CC(=O)OCC(COC(=O)CCCCN(C)C)(COC(=O)CC(CCCCC)CCCCC)COC(=O)CC(CCCCC)CCCCC
SMILES:CCCCCC(CCCCC)CC(=O)OCC(COC(=O)CCCCN(C)C)(COC(=O)CC(CCCCC)CCCCC)COC(=O)CC(CCCCC)CCCCC

TCL065是一种可离子化阳离子脂质（pKa = 6.3），用于在体内和体外生成脂质纳米颗粒（LNPs）以递送mRNA和单向导RNA（sgRNA）。含有TCL065的LNPs，可封装靶向dystrophin外显子45供体位点的sgRNA，与含有TCL065的LNPs封装靶向dystrophin外显子45剪接受体位点的sgRNA一起使用，能够恢复从杜氏肌营养不良症（DMD）患者分离的诱导多能干细胞（iPS）分化的成肌细胞中的dystrophin表达。含有TCL065的LNPs，封装编码Cas9核酸酶的mRNA，与含有TCL065并封装靶向Rosa26位点的单向导RNA的LNPs联合使用，已用于在小鼠腓肠肌中诱导CRISPR介导的基因编辑。

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