Name: RNA splicing modulator-4
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HIT ID:HIT220773306
Cas No:3067915-73-2
常用名:RNA splicing modulator-4
IUPAC:6-(6-{[(1R,2R,3S,5S)-2-fluoro-9-azabicyclo[3.3.1]nonan-3-yl](methyl)amino}pyridazin-3-yl)-2-methyl-1,3-benzoxazol-5-ol
IUPAC:6-(6-{[(1R,2R,3S,5S)-2-fluoro-9-azabicyclo[3.3.1]nonan-3-yl](methyl)amino}pyridazin-3-yl)-2-methyl-1,3-benzoxazol-5-ol
InChI key:InChIKey=PNSNYIHJYFHASQ-AIZKLWNNSA-N

分子式:C21H24FN5O2
分子量:397.454
氢键供体数 (HBD):
氢键受体数 (HBA):
LogP:
SMILES:[H][C@@]12CCC[C@@]([H])(N1)[C@@H](F)[C@H](C2)N(C)c1ccc(nn1)-c1cc2oc(C)nc2cc1O
SMILES:[H][C@@]12CCC[C@@]([H])(N1)[C@@H](F)[C@H](C2)N(C)c1ccc(nn1)-c1cc2oc(C)nc2cc1O

RNA splicing modulator-4 (Compound A) 是一种具有口服活性和脑渗透性的选择性 RNA 剪接 (RNA splicing) 调节剂。它通过调节可变剪接事件控制前体mRNA (pre-mRNA) 中特定外显子的包含或排除，进而改变成熟mRNA的编码序列和功能。该化合物在神经退行性疾病（如亨廷顿病）和癌症的研究中具有应用潜力。

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